DeepSeek、Manus为代表的AI热潮正席卷各行各业，催化了AI应用板块的热度提升。近段时间以来，信息技术、医药医疗企业加码AI制药成为市场热点。目前AI制药领域有五大投资细分赛道，机会和风险有很大差异，以下进行简要分析。
高质量生物医学数据是AI制药的基础，合规化采集与治理比单纯“收集”更关键。零氪科技（520万例肿瘤病历，去标识化市占62%）、药明康德（12万例化合物标注+AI驱动的病理图像标注）已构建院内数据闭环，但跨机构“孤岛”仍存（83%医院未开放原始病历共享）。当前数据平台主要依赖“联邦学习+隐私计算”，而非传统商业协议下的数据买卖。数据价值的核心是合规性，未来通过技术合规化与政策确权化有望破解孤岛问题，企业间差距可能进一步拉大，强者恒强。AI可以挖掘疾病相关的新靶点，提高靶点发现的效率和准确性，在药物分子设计、优化成药性等方面也具有显著优势，能够设计出更具活性、特异性和安全性的药物分子。如英矽智能等企业专注于通过AI模型发现新靶点；晶泰科技在药物晶型预测和分子设计方面有突出技术，相关企业在小分子药物、大分子药物、核酸药物等领域的研发项目值得关注；华为在这方面也是动作不断，例如与阳光诺和携手开发基于华为盘古大模型的AI多肽分子大模型平台，合作内容覆盖靶点发现、分子生成、虚拟筛选、分子优化等多肽药物研发的关键环节。投资此类具有先进靶点发现及药物设计、优化技术的AI制药企业，尤其是与华为等信息技术公司有合作的制药企业，有机会在源头创新上获得回报。
AI可用于药物的毒理学预测、药代动力学研究等，减少动物实验的工作量和成本，提高研发效率。投资在AI辅助药物临床前评价方面有技术优势的企业，有助于加快药物研发进程。不过，FDA尚未完全认可AI预测替代动物实验（2023年指南仍要求至少1种哺乳动物实验），存在较大政策风险。AI-CRO和AI-SaaS等研发和服务平台也有很大的投资机会。AI-CRO为药企提供AI辅助的药物研发外包服务，包括靶点发现、药物筛选、临床前研究等环节。此类企业能够利用AI技术为药企提供高效、专业的服务，降低药企的研发成本和风险，具有稳定的客户资源和业务收入，是投资的热门赛道。AI-SaaS则提供基于云端的AI药物研发平台，药企可以按需订阅使用平台的算法和工具，进行药物研发。这种模式具有较低的前期投入成本，能够满足不同规模药企的需求，市场潜力较大。AI与一些疗法相结合，可以让产品价值倍增。AI已经在细胞与基因治疗的靶点选择、载体设计、治疗效果预测等方面有一定应用。随着细胞与基因治疗技术的不断发展，投资AI与细胞基因治疗相结合的企业，如在CAR-T细胞治疗、基因编辑等领域应用AI技术的公司，有望分享行业快速增长的红利。不过，这一领域仍不成熟，全球仅2款AI+基因治疗药物获批（2024年FDA数据），技术成熟度低于小分子药物，投资风险较大。
AI制药领域不同细分赛道技术成熟度差异巨大，市场竞争格局也不同，政策法规的影响也不均等，对投资者来说，这些都是需要重点关注的细节。目前，AI制药细分赛道技术成熟度从低到高呈五级阶梯：AI+细胞基因治疗（全球仅2款获批，技术攻坚期，失败率超 65%）垫底，需突破载体设计与伦理壁垒；临床前研究（毒理预测误差28%，FDA仍要求哺乳动物实验）次之，技术部分验证但受政策约束；研发服务平台（AI-CRO/SaaS）居中，药明康德 AI-CRO市占38%、云顶新耀SaaS订阅增170%，商业模式跑通但依赖客户粘性；新靶点发现与药物设计（晶泰科技分子设计药物已上市、英矽智能II期验证）成熟度较高，临床前周期缩短 30%-50%；数据平台与管理（零氪520万例肿瘤库、药明12万+化合物标注）登顶，依托20年合规化积累，支撑80% 行业研发，年增速25%。建议优先布局后三者，规避前两者的技术与监管风险。目前AI制药一些领域，头部企业由于有先发优势，优势非常明显，例如AI-CRO领域药明康德、康龙化成，数据平台方面零氪主导肿瘤领域，新进入者难以突破数据壁垒。某些细分领域，如大型药企与头部AI-CRO企业合作的项目，凭借其资金、技术、数据和市场资源等优势，已经形成了一定的垄断地位或竞争壁垒，新进入者或小型企业难以与之竞争。像药明康德等大型CRO企业，利用自身数据优势在AI制药服务领域占据着领先地位。
同时，确实也有一些新兴领域竞争还相对较小，但投资风险也较大。例如AI与细胞治疗、基因编辑的深度融合领域，由于技术门槛高、研发难度大，目前参与的企业相对较少，竞争相对不那么激烈，投资机会相对较多，但也需要承担技术研发和市场培育的风险。
AI制药领域的政策与法规影响呈现“研发分层约束、数据安全驱动”的不均特征：临床前环节（靶点发现/分子设计）受政策鼓励，AI技术可缩短早期研发周期30%-50%，但临床阶段（I-III期）需通过175个工作日的严格审批（含传统试验验证），导致投资回报期延长12-18个月；数据安全法规（《数据安全法》等）倒逼企业构建合规壁垒，零氪科技（肿瘤数据去标识化市占60%）、医微讯（AI+可视化合规）等企业因数据合规能力成为投资、合作首选，叠加隐私计算技术（如联邦学习）突破孤岛，2024年融资额同比增75%。细分赛道中，临床AI工具受伦理审查+试验验证双重约束（政策敏感度高），AI-CRO（临床前）和数据平台（合规驱动）风险可控，而AI+细胞治疗等新兴领域因监管框架待明确，政策支持与技术风险并存。建议投资聚焦“临床前 AI-CRO（药明康德等）+数据合规平台（零氪科技等）+高壁垒技术（AI基因编辑）”，规避依赖原始病历的低合规企业，重点关注2025年《医药数字化证据指南》试点对临床阶段的政策松绑信号。免责声明：文中的信息或意见不构成任何投资或其他商业建议，和君咨询不对因采纳本文而产生的任何行动承担任何责任。
